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數(shù)據(jù)表明，高劑量組受試者的血清TTR在單次給藥后便可獲得約90%下調(diào)，下降迅速、持續(xù)且穩(wěn)定，安全性耐受性良好；低劑量組TTR下降幅度未達(dá)標(biāo)的患者接受了二次給藥，二次給藥后血清TTR下降至接近完全清除。這一突破性進(jìn)展說(shuō)明YOLT-201藥物所用的LNP由于其極低的免疫原性，在二次給藥時(shí)仍然保持著極佳的安全性，并且獲得了藥效疊加，有望把血液中致病的TTR蛋白降低到最低值，未來(lái)獲得最佳藥效。

YOLT-201是堯唐生物自主研發(fā)的新一代體內(nèi)基因編輯藥物，通過(guò)脂質(zhì)納米顆粒（LNP）將遞送CRISPR-Cas基因編輯RNA系統(tǒng)，在人肝臟中實(shí)現(xiàn)高效特異的轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白（TTR）靶基因編輯，以永久性降低血液中的TTR蛋白水平，有望實(shí)現(xiàn)轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變（Transthyretin Amyloidosis, ATTR）的終身治療, 為ATTR患者提供了從“延緩疾病”到“徹底治愈”的革新方案。安全性方面，常見(jiàn)的不良事件為輸液相關(guān)反應(yīng)、ALT/AST輕度升高，均為一過(guò)性。無(wú)治療相關(guān)的CTCAE3級(jí)及以上不良事件。原先低劑量組受試者有2例自愿接受高劑量的二次給藥，截至2月底未報(bào)告新的不良事件（接受二次給藥后最長(zhǎng)隨訪(fǎng)已達(dá)2個(gè)月）。療效方面，高劑量組9個(gè)月時(shí)，3例受試者的6分鐘步行距離均優(yōu)于給藥前。原先低劑量組受試者有2例自愿接受高劑量二次給藥， 4周時(shí)血清TTR下降近100%，接近甚至低于檢測(cè)下限。